Terapia celular para tratamento de distúrbios do neurodesenvolvimento pediátrico
Desde 2005, células do sangue do cordão umbilical ou do tecido do cordão umbilical têm sido testadas em inúmeros estudos para detetar lesões cerebrais em recém-nascidos e distúrbios do neurodesenvolvimento. Muitos Pais foram convencidos a fechar contratos com bancos de sangue do cordão umbilical para armazenar esse sangue e tecido com base na promessa desses estudos. Mas o andamento dos ensaios clínicos para uso de terapias amplamente disponíveis tem sido muito lento e frustrante. Houve alguma resistência por parte dos Pais e Profissionais de Saúde, afirmando que os bancos de sangue do cordão umbilical não estão a cumprir a sua promessa. Os distúrbios do desenvolvimento pediátrico que foram estudados com células do sangue ou tecido do cordão umbilical apresentam sintomas muito variáveis. Os ensaios clínicos de terapia celular para esses distúrbios não seguiram um padrão para descrever os pacientes ou administrar a terapia. Isso torna muito difícil comparar os resultados dos estudos. Além disso, esses estudos geralmente têm uma prática cruzada, em que as crianças do grupo de controle também recebem o tratamento, após um intervalo de tempo. Por exemplo, um estudo pode não mostrar uma diferença entre os grupos de tratamento e controle se o intervalo de tempo entre os tratamentos for muito curto. Um estudo pode não atingir os objectivos designados se apenas um subconjunto dos participantes tiver benefício claro da terapia celular. A busca por financiamento para essa pesquisa introduz atrasos adicionais.
Novas evidências da eficácia da terapia celular para paralisia cerebral
Na primavera de 2025, dois artigos importantes foram publicados, demonstrando a eficácia das terapias celulares para tratamento da paralisia cerebral. As duas publicações procedem a análises estatísticas de estudos anteriores, chamados meta-análises. Esses resultados são um grande impulso para todo o campo da terapia celular perinatal por algumas razões. Primeiramente, porque finalmente há evidências conclusivas de que uma terapia celular pode trazer benefícios para um distúrbio do neurodesenvolvimento pediátrico. E, em segundo lugar, porque ambos os estudos analisaram o diagnóstico de paralisia cerebral, que é a deficiência motora mais comum na infância. Essa prova de eficácia não é para uma doença rara; é para um distúrbio que afeta entre 10% e 15% dos bebés que nascem prematuros. Em abril de 2025, um artigo foi publicado na revista Pediatrics e provou que a terapia com células do sangue do cordão umbilical tem um grande benefício no tratamento das capacidades motoras de crianças com paralisia cerebral. Um mês depois, em maio de 2025, outro artigo foi publicado na revista Cells, mostrando que a terapia com células estromais mesenquimais (MSC) de múltiplas fontes, mas principalmente de tecido do cordão umbilical, também beneficia as capacidades motoras de crianças com paralisia cerebral.
O que vem a seguir para pessoas que vivem com paralisia cerebral?
A maioria dos países não concede aprovação total para comercialização de uma terapia celular, por exemplo tratamento da paralisia cerebral, até que ela tenha passado por um ensaio clínico de fase 3 bem-sucedido. Normalmente, um país exige aprovação total de comercialização antes que a terapia possa ser oferecida em qualquer hospital. Membros da comunidade internacional de paralisia cerebral têm lutado há vários anos para organizar e obter financiamento para concluir e publicar um ensaio clínico de fase 3 de terapia celular. Enquanto isso, uma lista crescente de países está a disponibilizar a terapia com sangue de cordão umbilical para paralisia cerebral por meio de uma variedade de programas de acesso compassivo. Nos Estados Unidos, o grupo da Dra. Joanne Kurtzberg na Duke University oferece terapia com sangue de cordão umbilical para paralisia cerebral por meio de um programa de Acesso Expandido desde 2017. O programa Duke exige que os participantes cubram os custos médicos de seu tratamento. A maior rede de bancos de sangue de cordão umbilical da Europa, o FamiCord Group, coopera com o Hospital Infantil Universitário em Lublin, Polónia, para fornecer acesso à terapia com sangue de cordão umbilical para paralisia cerebral. O programa é regulamentado pelas regras de Isenção Hospitalar e está disponível gratuitamente para crianças que têm o seu sangue de cordão umbilical armazenado em bancos do grupo FamiCord e garantiram acesso a esse tratamento no momento do armazenamento. Em abril de 2025, a Austrália anunciou o primeiro participante numa opção regulatória que permitiu que uma criança com paralisia cerebral recebesse o seu próprio sangue de cordão umbilical. Esse acesso compassivo australiano difere de um programa de Acesso Expandido dos EUA ou de uma Isenção Hospitalar Europeia. Na Austrália, o Esquema de Acesso Especial (SAS) – Categoria B da Administração de Produtos Terapêuticos (TGA) avalia os pedidos caso a caso, mas os pedidos podem ser enviados por médicos locais em todo o país, e os tratamentos aprovados serão pagos pelo sistema nacional de saúde. Quando olhamos para a promessa do sangue e do tecido do cordão umbilical como uma forma de medicina regenerativa, essa promessa está a tornar-se mais uma realidade para famílias que vivem com paralisia cerebral.
Saiba mais sobre o sangue do cordão umbilical!
Ler artigo completo: https://parentsguidecordblood.org/en/news/cord-blood-banking-starts-live-its-promise
