O Hospital Infantil da Universidade Niño Jesús apresentou um ensaio clínico para pacientes pediátricos que sofrem de epilepsias resistentes a medicamentos, também conhecidas como epilepsias refratárias de base imunológica. Esta nova possibilidade terapêutica baseia-se na utilização de células estaminais mesenquimais do próprio paciente que podem ser obtidas de diferentes tecidos, como medula óssea, gordura corporal ou cordão umbilical.
Durante a apresentação deste ensaio no Hospital de Madrid, os investigadores do centro explicaram que o ensaio clínico se dirige, especificamente, a pacientes com Síndrome de Rasmussen, um tipo de epilepsia que é crónica e que não pode ser controlada com medicamentos ou tratamentos habituais.
“A Síndrome de Rasmussen é uma doença ultrarrara que atinge dois pacientes por 1 milhão de habitantes. Geralmente ocorre entre os seis e os doze anos de idade, embora também possa aparecer em adultos, mas em idades mais avançadas costuma ser uma doença mais benigna. Além disso, é refratário, resistente aos medicamentos e afeta um dos hemisférios do paciente”, explicou a investigadora principal e neuropediatra do Hospital Universitário Niño Jesús, Verónica Cantarín .
Até agora, três pacientes já iniciaram a terapia e outros sete, todos com menos de 18 anos, participarão em breve no ensaio. A segurança do procedimento será avaliada primeiro e depois a resposta clínica a ele.
Atualmente, esses menores são tratados com anticonvulsivantes, além de corticosteróides ou imunoglobulinas, entre outros. Às vezes, podem ser realizadas com cirurgia (hemisferectomias), mas nem sempre o controlo dos sintomas é alcançado ou, se for alcançado, é com alto grau de sequelas.
Perante esta realidade, os investigadores decidiram há mais de 10 anos “começar no laboratório a compreender mais sobre a biologia desta doença e se as células mesenquimais poderiam proporcionar um efeito imunomodulador além do que conhecíamos com os medicamentos. Esta pesquisa foi realizada devido ao interesse médico dos meus colegas neuropediatras nos seus pacientes com uma doença que não tinha tratamento curativo, ou que começaram a explorar a possibilidade de administrar terapias celulares a esses pacientes”, disse o Dr. Manuel Ramírez, chefe de Terapias Avançadas do Hospital Niño Jesús.
Para Verónica Cantarín, quando se depara com o paciente e observa que “o tratamento convencional não é eficaz, surge a necessidade de explorar outras opções”. Portanto, o principal objetivo é melhorar o controlo da doença com o menor número possível de efeitos secundários e retardar a progressão da doença, além de “abrir novas portas à investigação e encontrar biomarcadores e alvos terapêuticos”, afirmou o investigador principal.
Da mesma forma, a intenção dos investigadores é “terminar o ensaio clínico, de forma relativamente rápida, para aumentar o conhecimento da doença e a possibilidade de um tratamento no futuro”, acrescentou Ramírez.
