O potencial terapêutico e o futuro do transplante de sangue do cordão umbilical - Bebe Vida % % %

O potencial terapêutico e o futuro do transplante de sangue do cordão umbilical - 99

Em 1988, um acontecimento mudaria para sempre a forma como olhávamos para o nosso corpo e para o momento do nascimento: um transplante de células estaminais do sangue do cordão umbilical, realizado pela Dr.ª Eliane Gluckman, em França, que salvou a vida de um menino que lutava contra a Anemia de Fanconi. Desde então, há já 34 anos, médicos em todo o mundo começaram a explorar as possibilidades de usar esta nova fonte de células estaminais não controversas. Todos os dias, em várias partes do mundo realizam-se transplantes de células estaminais com origem no sangue do cordão umbilical. Para discutir os avanços mais significativos até hoje e as perspetivas futuras mais promissoras das terapias com células estaminais, a News Farma entrevistou o Prof. Doutor Luis Madero, responsável pelo Serviço de Hemato-Oncologia Pediátrica no Hospital Quirónsalud-Madrid e consultor científico da BebéVida.

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Sangue do cordão e paralisia cerebral: estudo mostra resultados promissores A investigação em torno das células estaminais do sangue do cordão umbilical continua a avançar. Um estudo publicado em 2025 na revista científica Pediatrics analisou dados de vários estudos clínicos sobre a utilização de sangue do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral, uma condição neurológica que afeta o movimento, a postura e o desenvolvimento motor. A paralisia cerebral resulta de uma lesão ou alteração no desenvolvimento do cérebro, geralmente ocorrida antes, durante ou pouco depois do nascimento. Embora existam terapias de reabilitação importantes para melhorar a funcionalidade e a qualidade de vida, a ciência tem procurado novas abordagens que possam complementar estes cuidados. Neste contexto, o sangue do cordão umbilical tem sido estudado pelo seu potencial papel na reparação e modulação de processos inflamatórios. Ao contrário da ideia inicial de que as células teriam de “substituir” diretamente tecido danificado, a investigação atual sugere que estas terapias celulares poderão atuar sobretudo através de mecanismos de sinalização, ajudando a criar um ambiente mais favorável à reparação natural do organismo. O que analisou este estudo? O artigo publicado na Pediatrics é uma meta-análise com dados individuais de participantes. Isto significa que os investigadores reuniram e analisaram dados de diferentes estudos clínicos, procurando perceber de forma mais detalhada o efeito do sangue do cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral. No total, foram obtidos dados de 498 participantes, provenientes de 11 estudos. Na análise principal, foram comparadas crianças que receberam sangue do cordão umbilical com crianças do grupo de controlo. O principal parâmetro avaliado foi a função motora grossa, medida através da escala GMFM-66, uma ferramenta usada para acompanhar a evolução motora em crianças com paralisia cerebral. Quais foram os principais resultados? Segundo os autores, as crianças tratadas com sangue do cordão umbilical apresentaram uma melhoria média superior na função motora grossa, em comparação com os grupos de controlo, aos 6 e aos 12 meses após a administração. O estudo reportou uma diferença média de 1,36 pontos na escala GMFM-66 aos 6 meses e de 1,42 pontos aos 12 meses. Outro ponto relevante foi a associação entre a dose celular e o efeito observado. A análise indicou que doses mais elevadas de células nucleadas totais estavam associadas a maiores melhorias na função motora, especialmente em determinados grupos de crianças. Os autores identificaram ainda que os melhores resultados pareciam ocorrer em crianças mais jovens e com formas mais ligeiras de paralisia cerebral. Esta informação poderá ser importante para o desenho de futuros ensaios clínicos e para compreender melhor quais os grupos que poderão beneficiar mais desta abordagem. E quanto à segurança? A segurança é um dos pontos mais importantes quando se fala de terapias celulares. Neste estudo, os autores referem que a taxa de eventos adversos graves foi semelhante entre os grupos tratados e os grupos de controlo. Foi identificado apenas um evento adverso grave definitivamente relacionado com a intervenção, associado a uma reação tratável ao crioprotetor usado na preservação das células. Ainda assim, os investigadores reforçam a importância da monitorização clínica durante e após a administração, especialmente porque podem ocorrer reações infusionais, mesmo que raras. O que significa este estudo para as famílias? Este estudo não significa que o sangue do cordão umbilical seja uma cura para a paralisia cerebral, nem que este tipo de tratamento esteja disponível de forma generalizada para todas as crianças. No entanto, reforça que esta é uma área de investigação clínica ativa e promissora, com resultados que justificam a continuação de estudos mais robustos. Os próprios autores sublinham a necessidade de ensaios clínicos adicionais, nomeadamente estudos de fase 3 bem desenhados, para confirmar a segurança e eficácia desta abordagem e apoiar futuras decisões clínicas e regulamentares. Porque é que este estudo é importante? O sangue do cordão umbilical contém diferentes tipos de células com potencial interesse terapêutico, incluindo células estaminais e progenitoras hematopoiéticas, células progenitoras endoteliais, células com funções imunomoduladoras e outras populações celulares. A publicação deste estudo numa revista científica de referência na área pediátrica reforça a importância de preservar e estudar estas células. Para as famílias, representa mais um exemplo de como a criopreservação do sangue do cordão umbilical pode estar ligada a avanços científicos relevantes, sobretudo em áreas onde ainda existem necessidades clínicas por responder.

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Células do cordão em estudo para uma doença rara da pele Um ensaio clínico publicado em 2025 na revista científica eClinicalMedicine avaliou a segurança e o potencial terapêutico das células estaminais mesenquimais derivadas do tecido do cordão umbilical em crianças com epidermólise bolhosa distrófica recessiva. Esta doença genética rara torna a pele extremamente frágil, provocando bolhas, feridas, cicatrizes, dor e comichão. Embora o estudo não tenha demonstrado melhorias significativas no seu principal indicador de eficácia, confirmou que as células foram bem toleradas e forneceu dados importantes para o desenvolvimento de futuras investigações. O que é a epidermólise bolhosa? A epidermólise bolhosa é um grupo de doenças genéticas raras caracterizadas por uma fragilidade extrema da pele e das mucosas. Nas pessoas afetadas, um pequeno toque ou atrito pode ser suficiente para provocar bolhas e feridas. Uma das formas mais graves é a epidermólise bolhosa distrófica recessiva. Esta doença é causada por alterações genéticas que afetam a produção de colagénio tipo VII, uma proteína essencial para manter unidas as diferentes camadas da pele. As crianças podem apresentar feridas recorrentes, cicatrizes, dor, comichão intensa e dificuldades ao nível da alimentação e da mobilidade. A necessidade constante de cuidados e pensos pode ainda ter um impacto muito significativo na qualidade de vida das crianças e das suas famílias. Atualmente, os cuidados passam sobretudo pelo tratamento das feridas, controlo da dor, prevenção de infeções e acompanhamento das possíveis complicações. Porquê estudar células do cordão umbilical? O tecido do cordão umbilical é uma fonte de células estaminais mesenquimais, também designadas células estromais mesenquimais. Estas células têm sido estudadas pelas suas propriedades imunomoduladoras, anti-inflamatórias e regenerativas. Acredita-se que possam libertar moléculas e fatores de crescimento capazes de reduzir a inflamação, apoiar a cicatrização e contribuir para a reparação dos tecidos. Investigações anteriores sugeriram que a administração intravenosa destas células poderia ajudar a aliviar alguns sintomas da epidermólise bolhosa. No entanto, eram necessários estudos mais robustos e controlados para avaliar a sua segurança e eficácia. Como foi realizado o estudo? O ensaio clínico MissionEB decorreu em dois centros especializados do Reino Unido e envolveu crianças entre os seis meses e os 16 anos com formas intermédias ou graves da doença. No total: 44 crianças foram avaliadas para participar; 37 foram distribuídas aleatoriamente pelos grupos do estudo; 34 receberam pelo menos uma infusão; 30 reuniram os dados necessários para integrar a análise principal. O estudo foi aleatorizado, duplamente cego, controlado por placebo e cruzado. Isto significa que nem as famílias nem as equipas responsáveis pelas avaliações sabiam inicialmente se cada criança estava a receber as células ou o placebo. As crianças receberam duas infusões intravenosas, com 14 dias de intervalo, de células mesenquimais derivadas do tecido do cordão umbilical ou de um placebo. Depois de um intervalo definido no protocolo, os grupos trocaram de intervenção, permitindo que os participantes recebessem ambos em momentos diferentes. Esta metodologia ajudou os investigadores a comparar os resultados do tratamento com os do placebo de uma forma mais rigorosa. Quais foram os resultados? O estudo demonstrou que as infusões foram bem toleradas. Na fase inicial de avaliação não foram identificadas toxicidades inesperadas graves associadas ao tratamento. O principal objetivo relacionado com a eficácia era avaliar se existia uma redução da gravidade da doença, medida através do Índice de Atividade e Cicatrização da Epidermólise Bolhosa, conhecido como EBDASI. Aos três meses, não foram observadas diferenças favoráveis às células estaminais neste indicador principal, quando comparadas com o placebo. Assim, o estudo não demonstrou que o tratamento reduzisse de forma significativa a gravidade global da doença. Algumas análises exploratórias e relatos dos participantes e cuidadores sugeriram possíveis melhorias em sintomas como a comichão, a dor, o estado da pele e o bem-estar quotidiano de algumas crianças. Contudo, estes sinais não são suficientes para confirmar a eficácia do tratamento e deverão ser investigados em novos estudos. Porque é importante este estudo? Mesmo quando um ensaio clínico não alcança o seu principal objetivo de eficácia, os seus resultados podem representar um contributo importante para a ciência. O MissionEB é o maior estudo de terapia celular realizado até ao momento em crianças com epidermólise bolhosa distrófica recessiva. Além de fornecer informação relevante sobre a segurança das células mesenquimais do cordão umbilical, permitiu avaliar de forma mais rigorosa os possíveis benefícios e limitações desta abordagem. Os investigadores destacam também uma dificuldade frequente nos estudos sobre doenças raras: o reduzido número de participantes e a falta de instrumentos totalmente adequados para medir alterações que sejam verdadeiramente relevantes para os doentes. Algumas melhorias sentidas pelas crianças e pelas famílias, como dormir melhor, sentir menos comichão ou conseguir participar mais facilmente nas atividades diárias, podem não ser totalmente captadas pelos indicadores clínicos utilizados. Um caminho que continua em investigação Os resultados não permitem considerar esta terapia um tratamento comprovado para a epidermólise bolhosa. No entanto, demonstram que a administração intravenosa destas células foi segura nas condições avaliadas e ajudam a orientar os próximos passos da investigação. Estão previstas avaliações adicionais para perceber se a administração mais precoce ou repetida poderá ter efeitos diferentes e se determinados grupos de crianças poderão beneficiar mais desta abordagem. Este estudo reforça a importância da investigação clínica rigorosa para compreender o verdadeiro potencial das células estaminais do cordão umbilical, especialmente em doenças raras para as quais continuam a existir poucas opções terapêuticas. As células estaminais mesenquimais descritas neste estudo foram obtidas a partir do tecido do cordão umbilical. Esta aplicação permanece experimental e não constitui atualmente um tratamento comprovado para a epidermólise bolhosa. Fonte: Bageta ML et al. EClinicalMedicine. 2025. PMID: 41181851.

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O que a ciência está a descobrir — e o que isso significa para si Quando nasce um bebé, o cordão umbilical é cortado e, na maioria dos casos, descartado. Parece não ter mais utilidade. Mas a ciência está a revelar algo surpreendente: este tecido contém células com um potencial terapêutico extraordinário, capaz de transformar o tratamento de doenças graves como o mieloma múltiplo. Mas o que é o mieloma múltiplo? O mieloma múltiplo é um cancro do sangue. Afeta as células plasmáticas — um tipo de glóbulo branco responsável por produzir anticorpos que nos protegem de infeções. Quando estas células se tornam malignas, multiplicam-se de forma descontrolada na medula óssea, o tecido esponjoso que existe dentro dos nossos ossos. O resultado pode ser dor óssea intensa, fraturas, anemia, cansaço extremo, infeções frequentes e problemas nos rins. É uma doença que afeta sobretudo pessoas com mais de 60 anos e que, apesar dos avanços médicos das últimas décadas, continua sem cura definitiva para a grande maioria dos doentes. O que tem o cordão umbilical a ver com isto? O cordão umbilical não é apenas o "cabo" que liga o bebé à placenta. É um tecido rico em células muito especiais, de dois tipos diferentes — e ambos estão a ser estudados como armas contra o mieloma múltiplo. O primeiro tipo são as chamadas células estaminais mesenquimais — células com uma capacidade notável: conseguem "farejar" tumores e migrar até eles. Os cientistas estão a aproveitar esta característica para as transformar em pequenos "veículos de entrega", carregados com medicamentos que combatem diretamente as células cancerígenas, libertando-os exatamente no local certo, em vez de os dispersar por todo o organismo. Um estudo publicado em 2025 na Stem Cell Research & Therapy (1) mostrou que estas células, depois de modificadas em laboratório, conseguiram migrar até aos tumores em modelos animais, libertar continuamente um agente terapêutico durante semanas, destruir células de mieloma de forma seletiva e fazê-lo sem causar danos nos órgãos saudáveis. O corpo dos animais tratados não rejeitou estas células — o que é fundamental para que a terapia funcione. O segundo tipo são as células NK — abreviatura de natural killer, ou seja, "assassinas naturais". São células do sistema imunitário cuja função é detetar e destruir células anormais, incluindo células cancerosas. O sangue do cordão umbilical é particularmente rico nestas células, e a investigação revelou algo importante: as células NK do cordão umbilical são mais agressivas contra as células de mieloma do que as células equivalentes retiradas de adultos. Um estudo publicado em Oncoimmunology (2) avaliou o efeito destas células em amostras de medula óssea de 18 doentes com mieloma. As células NK do cordão umbilical destruíram as células cancerígenas de forma muito eficaz — mesmo sem qualquer medicamento adicional. Quando as células NK de adultos foram combinadas com um anticorpo já usado na prática clínica, o daratumumab, os resultados foram semelhantes. Porque é isto importante para as famílias? Por duas razões principais. A primeira é a esperança terapêutica. Estas descobertas abrem portas a tratamentos mais eficazes e com menos efeitos secundários para uma doença que ainda hoje é muito difícil de tratar. Não estamos a falar de curas imediatas, a ciência precisa de tempo e de ensaios clínicos, mas de uma direção promissora que pode mudar vidas nas próximas décadas. A segunda razão é mais imediata e está ao alcance de qualquer família que esteja à espera de um bebé: a decisão sobre o que fazer com o cordão umbilical após o parto. Uma decisão que começa na sala de parto Ao longo do tempo que tenho estado à frente de um laboratório de criopreservação, tenho acompanhado de perto a evolução desta área — e também a evolução da consciência das famílias relativamente ao valor do cordão umbilical. Hoje, as famílias chegam informadas, fazem perguntas pertinentes e percebem, cada vez mais, que a decisão que tomam na sala de parto pode ter consequências muito além daquele momento. Criopreservar o sangue e o tecido do cordão umbilical é, no fundo, guardar uma porta aberta. Não é uma garantia de cura, e qualquer profissional sério será sempre honesto quanto a isso. É antes uma decisão de precaução, tomada num momento único e irrepetível, numa altura em que a medicina regenerativa e a imunoterapia avançam a um ritmo verdadeiramente sem precedentes. As famílias que tomam esta decisão não estão a comprar certezas. Estão a preservar possibilidades — para o seu filho, para si próprias e, indiretamente, para a ciência que todos nós precisamos que avance. Porque cada amostra preservada é também um tijolo nesta construção coletiva. E os resultados das investigações e que são divulgados são prova de que essa construção está bem viva. O cordão umbilical nasce com cada criança. O que fazemos com ele depende de nós.

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