Um grupo de investigadores do Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (Idibaps) elaborou um relatório para a tradução clínica da terapia celular na doença de Huntington, que foi publicado na revista Brain.
Josep Maria Canals, investigador especializado em doenças neurodegenerativas na Idibaps diz que “existem atualmente duas abordagens ao tratamento: uma é utilizar as células estaminais para libertar fatores no cérebro para melhorar o funcionamento dos restantes neurónios, o que é um tratamento protetor. Por outro lado, uma abordagem mais ambiciosa, que ainda está longe de acontecer, é a de substituir os neurónios tumorais. As células estaminais têm a capacidade de diferenciar estes neurónios.”
O relatório para a abordagem da doença de Huntington esboça um total de quatro pilares para começar no caminho certo para um tratamento eficaz.
- Definir o melhor animal para um estudo pré-clínico.
- Perceber como estas células podem ser produzidas de uma forma farmacêutica, visto que “se tivermos de realizar uma terapia no paciente, temos de produzir muito mais células e temos de as produzir em condições compatíveis na prática clínica.”
- Conceber instrumentos que permitam a aplicação destas células dentro do cérebro sem causar danos e a definição dos tipos de pacientes que podem ser tratados.
- Acompanhar os resultados deste tratamento para verificar que as células não são rejeitadas e para aprender com cada transplante realizado.
O que é a doença de Huntington?
Trata-se de uma doença neurodegenerativa que ainda não tem tratamento curativo ou paliativo. Os pacientes com esta patologia sofrem de um distúrbio de comportamento motor semelhante à doença de Parkinson, causando dificuldades no controlo dos movimentos.
Nos últimos anos, foram realizados numerosos ensaios em ratos com bons resultados, mas quando foram feitas tentativas de transferência para humanos, as conclusões estão longe de ser satisfatórias. As terapias celulares tornaram-se um raio de esperança para estes pacientes.
