Um novo estudo liderado por cientistas da Case Western Reserve University identificou um potencial alvo terapêutico utilizando células estaminais derivadas de pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). A equipa conseguiu bloquear um mecanismo de stresse celular que danifica os neurónios motores, revertendo esse dano em condições de laboratório.
“Este trabalho pode ajudar a estabelecer as bases para ensaios clínicos personalizados e geneticamente informados”, explicou a investigadora principal Helen Cristina Miranda, professora associada de genética e ciências genómicas na Case Western Reserve School of Medicine.
Os investigadores utilizaram células estaminais pluripotentes induzidas (iPSCs), criadas a partir da pele ou de células sanguíneas de pacientes, para desenvolver neurónios motores em laboratório. Isso permitiu observar com precisão como a mutação no gene VAPB interfere na comunicação entre o retículo endoplasmático (RE) — o centro de controlo de qualidade da célula — e as mitocôndrias, que geram energia vital para o funcionamento celular.
Essa interrupção ativa cronicamente a Resposta Integrada ao Stresse (ISR), um mecanismo que, embora inicialmente protetor, torna-se prejudicial se mantido ao longo do tempo. A ativação prolongada da ISR reduz a produção de proteínas e compromete a sobrevivência dos neurónios motores.
“Mostramos que, ao bloquear essa resposta ao stresse, é possível reverter danos neuronais em laboratório. Esta é uma prova de conceito promissora para terapias futuras”, observou Miranda.
Fonte: https://bio-cord.es/noticias/estudio-revierte-dano-neuronal-con-celulas-madre-de-pacientes-con-ela/
