A anemia aplásica (AA) é uma doença na qual a medula óssea não produz células sanguíneas suficientes (glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas). Os tratamentos padrões incluem imunossupressores como ciclosporina, globulina antitimocítica (GAT) e agonistas do recetor de trombopoietina (TPO-RAs).
No entanto, nem todos os pacientes respondem a esses tratamentos ou são elegíveis para eles.
No ensaio clínico que avaliou a utilidade do transplante de células do sangue do cordão umbilical, participaram 11 pessoas com anemia aplásica (6 casos graves e 5 casos menos graves) entre agosto de 2020 e fevereiro de 2024.
Os investigadores avaliaram se houve melhoria em pelo menos uma linhagem de células sanguíneas (glóbulos brancos, glóbulos vermelhos e plaquetas), aos 3 e 6 meses, a duração da resposta, os efeitos colaterais, entre outros factores:
- Dos 11 pacientes, 8 apresentaram pelo menos uma resposta hematológica (melhoria em pelo menos uma das linhagens de células sanguíneas) em 3 meses.
- Aos 6 meses, 3 pacientes obtiveram uma “resposta completa” e 5 uma “resposta parcial”, portanto, a taxa de resposta geral foi de 8 em 11.
- O tempo médio para que os 8 indivíduos apresentassem uma resposta “trilinear” (ou seja, melhorias em todas as 3 linhagens celulares) foi de 112 dias.
- A infusão de sangue do cordão umbilical foi bem tolerada: não foram relatadas reações alérgicas graves ou doença do enxerto contra o hospedeiro associada.
Este estudo prospetivo de pequena escala e realizado numa única unidade hospitalar indica que o transplante de sangue do cordão umbilical, juntamente com outros medicamentos (ciclosporina e heterombopag), pode ajudar pacientes com anemia aplásica a recuperar a função hematopoiética.
As células derivadas do cordão umbilical possuem potencial regenerativo e parecem ser bem toleradas, tornando-as uma opção muito interessante, especialmente em pacientes não elegíveis para a terapia imunossupressora padrão.
No entanto, os dados ainda são limitados e mais pesquisas são necessárias.
PUBLICAÇÃO DO ESTUDO: https://www.nature.com/articles/s41598-025-18188-3
