As terapias celulares têm vindo a revelar-se como uma nova e relevante abordagem terapêutica na perturbação do espetro do autismo (PEA). A ampla heterogeneidade da fisiopatologia da PEA, bem como a diversidade dos diferentes tipos de terapias celulares, exige um esforço igualmente abrangente no recurso a estudos clínicos destinados à investigação das causas da PEA e da eficácia das terapias celulares.
Até à data, os ensaios clínicos com células estaminais têm apresentado resultados inconsistentes e, ao nível individual, os efeitos variaram entre melhorias significativas e ausência de benefício clínico. Neste contexto, procedeu-se à administração de sangue do cordão umbilical autólogo e de uma intervenção material não placebo, consistindo numa combinação individualizada de suplementos (CIS), em crianças com PEA.
O objetivo deste estudo visa comparar a eficácia do uso de sangue do cordão umbilical autólogo versus combinação individualizada de suplementos e identificar marcadores associados à evolução clínica das crianças, de modo a permitir uma melhor predição da eficácia do sangue do cordão umbilical autólogo.
O estudo clínico apelidado de CORDUS corresponde a um estudo cruzado (crossover), no qual a combinação individualizada de suplementos administrada por via oral e o sangue do cordão umbilical autólogo por via intravenosa foram administrados sequencialmente a 56 crianças; a infusão de sangue do cordão umbilical autólogo foi realizada em regime de internamento.
A eficácia terapêutica foi avaliada antes e após a intervenção, aos 6 meses, por um psicoterapeuta independente, recorrendo à Autism Treatment Evaluation Checklist, à Quantitative Checklist for Autism in Toddlers e a uma tabela comparativa de 16 itens, após entrevistas com os pais e terapeutas das crianças. Antes e após cada intervenção, os participantes realizaram um conjunto de análises laboratoriais, incluindo marcadores inflamatórios, metabólicos e oxidativos, bem como a enolase neuronal específica.
Durante o estudo não foram registadas reações adversas graves durante ou após a administração de sangue do cordão umbilical ou de suplementos. O sangue do cordão umbilical autólogo conduziu a melhorias nas pontuações de avaliação em 78% das crianças com idades compreendidas entre os 3 e os 7 anos (n = 28), tendo-se revelado substancialmente menos eficaz em crianças com idade superior a 8 anos ou com peso corporal superior a 35 kg (n = 28; apenas 11% apresentaram melhoria nas pontuações).
A combinação individualizada de suplementos demonstrou resultados superiores ao sangue do cordão umbilical autólogo em 5 dos 28 casos, enquanto nas restantes 23 crianças o sangue do cordão umbilical autólogo levou a uma melhoria clínica comparativamente à CIS (P < 0,05); níveis basais elevados de inflamação e ferritina associaram-se à ausência de resposta terapêutica.
Foram observadas diferenças interindividuais significativas na evolução clínica, tendo-se verificado melhorias estatisticamente significativas após infusão de sangue do cordão umbilical autólogo em domínios como a verbalização e a interação social, mas não na irritabilidade ou no comportamento agressivo.
Os investigadores concluíram que o sangue do cordão umbilical autólogo apresenta eficácia superior à CIS no tratamento da PEA; níveis elevados de inflamação e ferritina, idade mais avançada e maior peso corporal constituem preditores de menor resposta terapêutica.
São necessários estudos clínicos adicionais para avaliar de forma robusta a eficácia do sangue do cordão umbilical autólogo na PEA.
