Um novo ensaio clínico está a avaliar a utilização de células estaminais do sangue do cordão umbilical no tratamento da esclerose lateral amiotrófica, mais conhecida como ELA. O estudo pretende analisar se esta abordagem é segura e se poderá contribuir para modificar a evolução da doença.
A ELA é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta os neurónios motores — as células nervosas responsáveis pelo controlo dos movimentos voluntários. À medida que estas células degeneram, surgem dificuldades progressivas em andar, falar, engolir e respirar.
Embora existam tratamentos que podem ajudar a controlar alguns sintomas ou atrasar a progressão da doença, ainda não existe uma cura. Por esse motivo, continuam a ser investigadas novas abordagens terapêuticas.
Qual é o objetivo deste ensaio clínico?
O estudo está a ser realizado pelo Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, na China, e prevê incluir oito participantes adultos com ELA, com idades entre os 35 e os 50 anos.
Os participantes receberão um transplante de sangue do cordão umbilical proveniente de um dador não relacionado. A unidade utilizada deverá cumprir critérios específicos de compatibilidade HLA e de quantidade de células estaminais hematopoiéticas CD34+.
Trata-se de um estudo:
- exploratório;
- realizado num único centro;
- aberto, ou seja, tanto os investigadores como os participantes conhecem o tratamento administrado;
- sem grupo de controlo;
- com um número reduzido de participantes.
O principal objetivo é avaliar a segurança e tolerabilidade do procedimento, incluindo possíveis complicações relacionadas com o transplante. Os investigadores irão também acompanhar a evolução funcional da doença e a sobrevivência dos participantes.
Por que motivo está a ser estudado o sangue do cordão?
A ELA envolve não só a degeneração dos neurónios motores, mas também processos de neuroinflamação e alterações na regulação do sistema imunitário.
Os investigadores colocam a hipótese de que um transplante de células estaminais hematopoiéticas possa ajudar a reorganizar determinadas respostas imunitárias e a reduzir processos inflamatórios associados à progressão da doença. No entanto, esta hipótese ainda necessita de ser demonstrada em seres humanos.
O sangue do cordão apresenta algumas características relevantes para o transplante. As suas células têm uma menor exigência de compatibilidade HLA comparativamente a outras fontes e as unidades criopreservadas podem estar disponíveis para utilização quando é identificada uma correspondência adequada.
Antes da infusão, os participantes serão submetidos a um regime de condicionamento destinado a preparar o organismo para receber as células do dador. Após o transplante, serão cuidadosamente monitorizados devido aos riscos associados ao procedimento, incluindo infeções, toxicidade nos órgãos, falência do enxerto e doença do enxerto contra o hospedeiro.
Como será avaliada a evolução dos participantes?
A progressão da doença será acompanhada através de diferentes parâmetros, entre os quais:
- sobrevivência global;
- avaliação da capacidade funcional através da escala ALSFRS-R;
- força muscular;
- função respiratória;
- níveis de neurofilamento de cadeia leve, um biomarcador de lesão neuronal;
- exames de imagem, como ressonância magnética e PET-CT;
- complicações relacionadas com o transplante.
As avaliações funcionais estão previstas antes do transplante e aos 1, 2, 3, 6, 12 e 24 meses após o procedimento.
Um estudo ainda numa fase muito inicial
Este ensaio representa uma nova área de investigação para as células do sangue do cordão umbilical. Contudo, é fundamental salientar que ainda não existem resultados que permitam concluir que o transplante é seguro ou eficaz no tratamento da ELA.
O estudo envolve apenas oito participantes, não inclui um grupo de controlo e pressupõe um procedimento complexo, acompanhado por um regime de condicionamento e imunossupressão. Assim, os resultados deverão ser interpretados com particular prudência.
A investigação demonstra, ainda assim, como as células do sangue do cordão continuam a ser estudadas para além das suas aplicações já estabelecidas em doenças hematológicas, oncológicas, metabólicas e do sistema imunitário.
Cada novo ensaio clínico contribui para compreender melhor o potencial, as limitações e as condições de segurança necessárias à utilização destas células em novas áreas da medicina.
