Um ensaio clínico de fase 1/2a, publicado em março de 2026 na revista científica Cell Death & Differentiation, avaliou a segurança e o potencial terapêutico de células estaminais mesenquimais derivadas do cordão umbilical em pessoas com Neuromielite Óptica do Espectro (NMOSD).
A Neuromielite Óptica do Espectro é uma doença autoimune rara que afeta principalmente o sistema nervoso central, sobretudo o nervo óptico e a medula espinal. As recaídas podem provocar perda de visão, alterações motoras, perda de sensibilidade e outras limitações neurológicas importantes.
Embora existam tratamentos destinados a reduzir o risco de novas recaídas, continuam a existir desafios na recuperação das alterações neurológicas que permanecem após cada episódio da doença.
Células mesenquimais do cordão umbilical em investigação
Neste estudo, os investigadores procuraram perceber se células estaminais mesenquimais derivadas do cordão umbilical poderiam contribuir não apenas para reduzir as recaídas da doença, mas também para melhorar algumas das alterações neurológicas associadas à NMOSD.
O ensaio incluiu 31 participantes, divididos em três grupos que receberam diferentes doses de células.
Cada participante recebeu quatro administrações intravenosas, realizadas com intervalos de três meses, sendo posteriormente acompanhado durante 15 meses.
O principal objetivo do estudo foi avaliar o período de tempo até à ocorrência de uma nova recaída. Foram também analisados parâmetros clínicos, alterações observadas através de ressonância magnética e diferentes marcadores biológicos associados à resposta imunitária.
Intervalo sem recaídas aumentou significativamente
Um dos resultados mais relevantes do estudo foi observado no tempo decorrido entre as recaídas da doença.
Antes do tratamento, o intervalo mediano sem recaída era de aproximadamente 305 dias. Após a administração das células mesenquimais do cordão umbilical, este intervalo aumentou para cerca de 760 dias.
Esta diferença foi estatisticamente significativa e foi particularmente evidente nos grupos que receberam doses intermédias e mais elevadas de células.
Os investigadores analisaram ainda a taxa anual de recaídas nos dois anos anteriores e posteriores ao tratamento.
A taxa média anual passou de aproximadamente uma recaída por ano para zero, considerando a mediana observada após a intervenção.
Estes resultados sugerem um possível efeito das células mesenquimais do cordão umbilical na redução da frequência das recaídas, embora sejam necessários estudos maiores e controlados para confirmar esta associação.
Melhorias em parâmetros neurológicos
Para além da frequência das recaídas, os investigadores avaliaram diferentes indicadores utilizados para medir a condição neurológica dos participantes.
Foram observadas melhorias em alguns parâmetros clínicos, sobretudo nos grupos que receberam doses baixas e intermédias de células mesenquimais.
Estes dados são particularmente relevantes porque, na NMOSD, cada recaída pode provocar novas lesões neurológicas e contribuir para a acumulação de incapacidade ao longo do tempo.
Assim, a possibilidade de atuar não apenas na prevenção de novos episódios, mas também na recuperação funcional, constitui uma das áreas de maior interesse na investigação desta doença.
Redução de lesões cerebrais observadas por ressonância magnética
Outro resultado relevante surgiu na análise das imagens de ressonância magnética.
Após o tratamento, os investigadores observaram uma redução significativa no volume total de determinadas lesões de elevada intensidade presentes na substância branca do cérebro.
O volume mediano destas lesões diminuiu de cerca de 4.144 mm³ para 2.914 mm³ após o tratamento.
Esta redução poderá indicar alterações favoráveis ao nível das lesões associadas à doença, embora os próprios investigadores salientem que estes resultados devem ser interpretados no contexto exploratório do estudo.
Possível ação sobre o sistema imunitário
A equipa de investigação procurou ainda compreender os mecanismos que poderiam estar associados aos resultados observados.
As análises celulares e metabólicas realizadas sugeriram que as células mesenquimais do cordão umbilical poderão contribuir para aumentar a diferenciação e a capacidade reguladora de um tipo de células do sistema imunitário conhecido como células T reguladoras.
Estas células desempenham um papel importante no controlo das respostas imunitárias excessivas e na manutenção do equilíbrio do sistema imunitário.
Os investigadores identificaram também possíveis alterações relacionadas com processos de produção de energia celular e com mecanismos antioxidantes, que poderão contribuir para a ação imunomoduladora observada.
Tratamento globalmente bem tolerado
A segurança foi um dos principais objetivos deste ensaio clínico.
De acordo com os investigadores, as administrações intravenosas de células mesenquimais do cordão umbilical foram globalmente bem toleradas pelos participantes.
A maioria dos acontecimentos adversos registados foi ligeira, sendo as infeções urinárias o evento mais frequentemente observado.
Os acontecimentos adversos graves foram raros e não foram considerados relacionados com o tratamento com células mesenquimais.
Resultados promissores, mas ainda numa fase inicial
Apesar dos resultados encorajadores, é importante salientar que este foi um ensaio clínico de fase 1/2a, realizado com apenas 31 participantes.
O estudo foi aberto e não incluiu um grupo placebo ou um grupo de controlo paralelo, o que limita a capacidade de estabelecer uma relação definitiva entre a administração das células e os benefícios observados.
Assim, estes resultados não significam que as células mesenquimais do cordão umbilical constituam atualmente um tratamento estabelecido para a Neuromielite Óptica do Espectro.
Os autores consideram, contudo, que os dados obtidos demonstram um perfil de segurança favorável e sinais de potencial eficácia, justificando a realização de ensaios clínicos maiores e controlados.
A investigação continua assim a explorar o potencial das células derivadas do cordão umbilical em doenças neurológicas e autoimunes, contribuindo para aprofundar o conhecimento sobre novas aplicações destas células na medicina regenerativa.
